In questa video intervista, esploreremo i progressi significativi nella ricerca e nel trattamento dell’ADA-SCID, una rara immunodeficienza congenita nota anche come la “sindrome dei bambini bolla”. Con l’intervento di Annalisa Scopinaro, presidente di Uniamo e del professor Alessandro Aiuti, vicedirettore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget), approfondiremo le innovazioni terapeutiche e le sfide ancora da affrontare. Durante l’intervista, discuteremo dei risultati clinici positivi ottenuti, delle sfide logistiche e finanziarie nel rendere queste terapie accessibili a tutti i pazienti e delle prospettive future per altre malattie rare. Inoltre, esploreremo l’importanza della collaborazione tra istituzioni, ricercatori e associazioni di pazienti nel promuovere l’innovazione e garantire l’accesso alle cure